中国科学院上海药物研究所前身是国立北平研究院药物研究所，创建于1932年，次年迁至上海，2003年搬迁至浦东张江高科技园区，是我国历史最悠久的综合性创新药物研究机构。

自建所以来，共研制开发新药100余种并投入生产，创制了一批在国内外具有一定影响的创新药物，如抗恶性疟疾首选药物蒿甲醚、重金属解毒药二巯丁二酸、抗肿瘤新药丁氧哌烷、抗阿尔茨海默症新药石杉碱甲、现代中药丹参多酚酸盐和抗菌新药盐酸安妥沙星等。2018年，抗阿尔茨海默症（AD）新药GV-971完成3期临床试验，这是国际首个基于多靶点协同机制研发、并在3期临床试验中达到预期的抗AD原创新药。此外，一批抗恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫性疾病和抗感染性疾病的新药已进入临床研究。全所共获各类科研成果奖301项，其中：国家三大奖26项，全国科学大会奖等国家级奖21项，省部级奖97项。现每年申请并获授权国内外专利100多项；发表SCI论文400余篇。

中国科学院上海药物研究所药物安全评价研究中心创立于1973年，之后于2002年正式成立 药物安全评价研究中心 。中心率先采用国际认可的计算机化实验数据自动采集Provantis™系统，灵长类动物设施和管理达国际一流，通过了国际AAALAC认证，安全性评价毒性病理学关键技术极具优势，继2004年通过我国SFDA GLP检查后，成为我国首家通过瑞典和比利时两个OECD成员国GLP认证的安评机构。2013年5月，再次成为我国首家通过英国药监权威机构（MHRA）GLP实验审计的机构，成为 重大新药创制 科技重大专项标志性成果之一，突破了长期以来我国药物安全评价体系得不到国际认可、毒性机制研究水平低的关键瓶颈，对我国自主创新药物研发和产业化进程起到重要推动作用。

上海药物研究所药物安全评价研究中心先后获得国家科学技术进步二等奖、中国药学会科技奖一等奖、中国国际工业博览会银奖、上海市浦东新区科学技术奖一等奖。经过多年的发展，中心主要承担化学类药物、生物类药物的单（多）次给药毒性试验、生殖毒性试验、遗传毒性试验、致癌毒性试验、局部毒性试验、免疫毒性试验、安全性药理试验和毒代动力学等试验。同时可开展先导化合物早期、快速毒性筛选技术服务。